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Citations sur la thérapie génique

Il y a 21 citations sur la thérapie génique.

• Nous sommes convaincus par l’utilité à terme de ces thérapies géniques, que le vecteur soit un adénovirus à ADN recombiné ou un nanolipide à ARN.

• Même prudence chez le Pr Marc Vérin, chef du service de neurologie au CHU de Rennes. «Ces travaux sont intéressants et très innovants, mais il faudrait une nouvelle étude pour écarter l'éventualité d'un effet placebo», prévient-il. Il rappelle par ailleurs que l'on dispose désormais de moyens efficaces pour réduire durablement les troubles moteurs, avec la stimulation cérébrale profonde et les pompes à apomorphine, une molécule proche de la dopamine. «Ce qui pose de plus en plus problème en revanche, ce sont d'autres symptômes de la maladie (déclin cognitif, démence, hallucinations), liés à la dégradation de différents types de neurones. Or, pour ceux-là, nous n'avons pas de traitement». La thérapie génique ProSavin devrait faire l'objet de nouveaux essais cliniques à partir de la fin de l'année, d'abord avec la version améliorée du vecteur, puis face à un placebo.

• « Un endroit hors du commun », confie, à quelques jours de la nouvelle édition du Téléthon, les 6 et 7 décembre, la jeune femme de 37 ans, qui s’est passionnée pour la thérapie génique et en particulier une avancée expérimentée à partir de 1993, le saut d’exon, lors d’un cours du professeur Raymond Julien, à la faculté des sciences de Limoges. C’est la découverte de cette technique qui lui a donné envie de se spécialiser.

• Le principe est de prélever chez les malades leurs cellules souches hématopoïétiques (cellules à l’origine des cellules du sang) et de les modifier par thérapie génique en laboratoire (apport du gène fonctionnel GLA, impliqué dans la maladie de Fabry, grâce à un vecteur). Les cellules modifiées ex vivo (en dehors du corps) sont réinjectées au malade selon une procédure de greffe autologue (greffe de ses propres cellules). On espère ainsi obtenir une production en continue de l’enzyme α–galactosidase (α-Gal) par les cellules souches modifiées.

• Le Crispr-Cas9, piste prometteuse pour le traitement de la drépanocytose ? Des chercheurs dévoilent les bénéfices de cette thérapie génique "révolutionnaire" à l'occasion de la journée mondiale dédiée à cette maladie génétique, le 19 juin 2020.

• « Le marché Thérapie génique de l’hémophilie mondial croît à un TCAC élevé au cours de la période de prévision 2020-2026. L’intérêt croissant des particuliers pour cette industrie est la principale raison de l’expansion de ce marché. Selon le Rapport, le marché Thérapie génique de l’hémophilie devrait croître à un TCAC de xx % au cours de la période de prévision (2019-2027) et dépasser une valeur de XX USD d’ici la fin de 2027. »

• Cette thérapie génique permet d’ajouter des copies fonctionnelles d’une forme modifiée du gène ß-globine dans les cellules souches hématopoïétiques du patient, lequel acquiert la capacité de produire suffisamment d’hémoglobine au point, dans les meilleurs cas, de ne plus avoir à recourir à des transfusions itératives, avec leur risque de surcharge en fer.

• (AOF) - Sensorion a annoncé de nouvelles données préliminaires prometteuses chez des primates non humains, issues de son programme de thérapie génique ciblant le gène codant pour l'otoferline (OTOF). Ces résultats concernent le premier des deux programmes précliniques menés dans le cadre d'un large partenariat de recherche avec l'Institut Pasteur (Paris). Le but de ce partenariat est de développer des thérapies géniques visant à corriger de manière efficace et sans danger des formes monogéniques de surdité héréditaire.

• peu ou mal soignées. Sensorion a lancé au second semestre 2019 deux programmes précliniques de thérapie génique visant à corriger des formes monogéniques héréditaires de surdité parmi lesquelles le syndrome de Usher de type 1 et les

• Une équipe de chercheurs français vient de franchir une étape majeure en thérapie génique en établissant, dans un modèle animal, la preuve de concept pour l’utilisation des « ciseaux moléculaires », ou technologie Crispr-Cas9, dans la dystrophie myotonique de Steinert, la plus fréquente des maladies neuromusculaires de l’adulte (7 à 8000 malades en France).

• Le géant pharmaceutique suisse Novartis a obtenu le feu vert pour Zolgensma, une thérapie génique pour l'amyotrophie spinale, le 19 mai 2020. Des discussions sont en cours pour la prise en charge de ce traitement, le plus cher du monde.

• Zurich (awp) - Le laboratoire américain Sarepta Therapeutics, partenaire de Roche, a obtenu de la part de l'Agence américaine des médicaments (FDA) un statut de revue prioritaire pour la thérapie génique en développement SRP-9001 contre la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).

• D'ores et déjà utilisés en thérapie génique pour adresser un gène thérapeutique dans des cellules cibles, les vecteurs viraux de type AAV posent cependant plusieurs problèmes. Deux équipes, l’une spécialisée dans l’innovation en vectorologie et l’autre dans la synthèse moléculaire, sont parvenues à les contourner en modifiant chimiquement la surface de ces vecteurs AAV.

• Prometheus Panta avec SLS permet aux scientifiques de caractériser leurs vecteurs AAV – qu’il s’agisse de sérotypage, de formulation, ou de remplissage et infiltration de capside – avec très peu d’échantillon. « Nous comptons d’ores et déjà plusieurs clients qui ont rencontré le succès grâce à Prometheus Panta dans le domaine de la thérapie génique », explique Charles Heffern, directeur des produits. « Ils apprécient la fiabilité de l’instrument, son opération facile par tout technicien, et les résultats de haute qualité qui ont fait leurs preuves maintes et maintes fois. »

• Remplacer la version mutante (malade) d'un gène par sa version standard, éliminer l'anomalie génétique grâce à des ciseaux moléculaires... La thérapie génique passionne les chercheurs tout comme le grand public.

• La technologie d’Eyevensys est une plateforme oculaire de thérapie génique non virale qui utilise un système d’électrotransfection pour délivrer de l’ADN plasmidique codant des protéines thérapeutiques dans le muscle ciliaire afin de traiter durablement les principales maladies oculaires. L’œil devient ainsi une bio-usine, permettant au muscle ciliaire d’exprimer et de sécréter la protéine thérapeutique dans le fond de l’œil à des niveaux thérapeutiques pendant plus de 6 mois.

• Cette jeune entreprise a déjà levé 44,5 M€ en 2020 pour son développement. Cette fois, ce sont 75 M€ qui viennent s’ajouter afin de finaliser les essais, le programme initial ayant pris un peu de retard. Les fonds serviront à débuter les essais cliniques du traitement de thérapie génique pour les personnes atteintes de rétinite pigmentaire héréditaire. Cette maladie touche actuellement plus de 2 millions de personnes dans le monde. L’entrée en phase clinique reste programmée pour 2024.

• Dans le cadre d’une demande d’approbation accélérée, les conseillers de la FDA ont recommandé, avec 8 voix contre 6, l’approbation par l’agence de la première thérapie génique contre la dystrophie musculaire de Duchenne (cf. Thérapie génique : la FDA suspend un essai suite à un décès). Une maladie qui touche entre 10.000 et 12.000 enfants aux Etats-Unis.

• Pour accélérer la mise au point de traitements innovants contre les maladies rares, l’AFM-Téléthon a créé ses propres laboratoires. Dédiés à la thérapie génique des maladies rares (Généthon), aux cellules souches (I-Stem) et à la myologie (Institut de myologie), ils sont aujourd’hui leaders internationaux dans leur domaine. Rassemblés au sein de l’Institut des biothérapies des maladies rares, les trois laboratoires de l’Association jouent un rôle majeur dans la révolution de la médecine.    

• Dans des essais cliniques visant à traiter des cécités rares d’origine génétique, la vision de patients a déjà pu être rétablie en réintroduisant le gène déficient au niveau de leur rétine. Aujourd’hui, des chercheurs développent un protocole de thérapie génique voisin, mais qui présente l’avantage d’être envisageable pour traiter différentes cécités, indépendamment du gène défaillant. Pour cela, ils utilisent un gène codant pour une opsine, une protéine sensible à la lumière.